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|必讀| 又一重大基因特效藥將獲批,花百萬美元治失明雙眼


- 2017年10月26日20時07分
- 健康文摘 / 全球醫生組織

全球醫生組織

|必讀| 又一重大基因特效藥將獲批,花百萬美元治失明雙眼圖片

隨著精準醫學飛速發展,將引爆各類特效基因藥獲批上市,同時,藥價也將沖天暴漲!

如FDA批准的抗癌藥Kymriah標出了47.5萬美元價簽(點擊查看相關報導)。今天FDA將批准又一重大基因特效藥Luxturna上市,有望花百萬美元治癒罕見失明症。這不是搶頭條,是| 必讀 |。


上周,FDA邀請業內專家評審 Spark公司基因藥Luxturna。會後即刻傳出好消息,專家們建議FDA批准該特效藥上市。Luxturna屬於真正的基因藥,能一次性治癒罕見遺傳性兒童致盲病症。

這將是FDA歷史性首次批准真正的基因治療藥——即替換或修復突變致病基因。該基因藥在臨床試驗過程中曾因一名受試者死亡而一度暫停。

雖然Spark公司尚未公開Luxturna市場定價,華爾街分析師已猜測該藥價不會低於$1百萬美元!當然,該公司仍需要說服醫保、政策法規監管機構和患者。否則,將招致罵聲一片。

藥企也很無奈,投資者賭得就是上市後大賺一把,何罪之有?試想你若是投資者,何去何從?

與其他基因藥作用機理相似,Luxturna是將具有正常功能的DNA片段送到細胞內,置換和覆蓋致病突變基因。該基因藥是被注射到患者眼部。

患有這種先天遺傳性視網膜病變的患者通常發生在兒童或青少年,已驗證致病基因是RPE65。患兒出生時攜帶該突變基因,導致患者出現全盲或嚴重夜盲症。


這種先天性遺傳基因病隨著患兒成長而症狀越發嚴重,患者最後完全失明。目前沒有任何有效醫療方案或藥物。

從本質上看,特效基因藥Luxturna並不治癒該疾病,是類似「手術注射」來阻止疾病惡化進程,恢複眼睛視覺功能。更確切講,Luxturna類似給患者提供了一種「基因手電筒」,輔助患者在黑暗中看到一線光明 。

值得關注的是,在審評該基因藥臨床療效時,FDA更加關注評審患者生活質量是否得到了明確改善,並不在意多看清楚幾個字母的效果評價。因此,在臨床III期試驗中,驗證患者能否自我行走在照明昏暗環境下的迷宮,不碰撞到障礙物並找到出口。

臨床試驗驗證該基因藥能明顯改善患者視覺功能並提高生活自理能力。同時,該藥物一次性療效可持續達4年之久,患者視覺功能依然保持良好。

專家們在評審過程中還關注相關性證據,包括患者運動靈活性測試,以驗證視覺能力;長期獲益效果以及該基因藥適應症群體等等。專家們對該藥臨床應用安全性或有效性給予了一致肯定。

特效治療罕見病,小群體患者,但藥價不菲!

在美國,該罕見病患者不多於一千名直接獲益於特效基因藥Luxturna。如此小群體患者是該藥價無法「廉價」的重要原因之一。

公司也在尋求治療RPE65基因突變其他遺傳病患者,希望把受益人群擴大。目前,醫保機構尚無意承保該藥上市後治療費用。最終還是靠有經濟實力的患者或家屬自費買單。


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